日本启动首项iPS细胞创药最终临床试验

日本京都大学与东和药品等机构宣布，已启动针对“家族性阿尔茨海默病”的iPS细胞创药最终临床试验。《读卖新闻》

（亚太快讯消息）根据《读卖新闻》，日本京都大学与东和药品等机构近日宣布，已启动针对“家族性阿尔茨海默病”的iPS细胞创药最终临床试验。这是全球首个利用iPS细胞筛选药物并进入最终阶段的治验项目，目标是在2028年之后申请正式药品上市。

该病为一种罕见的遗传性认知障碍，通常在年轻时发病，推测日本国内患者约为100人。研究团队利用患者细胞制作的iPS细胞，发现帕金森病用药“溴隐亭”在该病上也显示出治疗潜力。此前在8名患者中进行的初步试验已确认其安全性，并出现缓解症状的迹象。

此次最终试验自5月起在三重大医院展开，计划扩展至全国约10家医院，持续至2028年3月，预计招募24名患者参与，并采用安慰剂对照的方式，评估长达50周的药效。